Cuando la calidad de vida depende de un medicamento

Clarissa Pucheta y Sergio Albiach son los padres de Alma, una niña de 9 años que tiene acondroplasia, una condición genética detectada desde su nacimiento.

La familia oriunda de General San Martín entregó hace un año la documentación necesaria para lograr que la obra social del Insssep les provea la medicación denominada "voxzogo" a través de la cual la menor podrá iniciar un único tratamiento aprobado internacionalmente y autorizado por la Anmat para mejorar su crecimiento. Sin embargo, debido a la demora, la familia decidió recurrir a la justicia para acceder al medicamento.

Finalmente, el año pasado el Juzgado Civil de General San Martín dictó una medida cautelar que ordena al Insssep provea la medicación. Pero hasta el momento la respuesta del Instituto fue negativa.

"A nivel legal aducen cosas inciertas: que la medicación está en vías de experimentación cuando la medicación experimental es en animales en fase 1. Y nuestra medicación pasó la fase 3 donde se comprobó primero en adultos y luego en niños por cinco años el crecimiento de cinco centímetros", explicó la mamá de Alma en una entrevista con NORTE, quien además es médica cirujana y especialista en ginecología.

"Al negarnos esta posibilidad tuvimos que hacerlo por vía judicial después de esperar un año, porque somos padres pacientes que esperamos demasiado", repasó la mujer. Y aclaró: "pensamos en un embargo por vía judicial y si bien eso podría ser efectivo, es más complicado porque la medicación deberíamos recibirla de la farmacia del Insssep, la compra debe ser hecha por la obra social para evitar complicaciones y asegurar continuidad".

DETERIORO EN SU SALUD

"Entre la espera de la medicación que ya la solicitamos hace un año Alma no solo perdió dos centímetros de altura sino que tuvimos que operarla por segunda vez porque los huesos más pequeños de la base del cráneo hace otitis a repetición que generan retracción del tímpano. Eso se cicatriza y genera sordera de moderada a severa que puede quedar en el tiempo", contó Clarissa.

Y apuntó la necesidad de acceder al tratamiento para que su salud no se deteriore y principalmente para no perder más estatura: "Una aplicación diaria de la medicación, corroborada después once años de estudio y de cinco años de seguimiento en niños con acondroplasia demuestra que desde los 2 años hasta que se cierren sus cartílago, que son hasta los 17 o 18 años, los pacientes deben recibir su medicación y les da un crecimiento de hasta 2 centímetros por año".

MÁS DE 10 NIÑOS ACCEDIERON AL TRATAMIENTO

La madre de Alma recordó que la Asociación Europea de Medicamentos (EMA) aprobó el año pasado la medicación cómo único tratamiento para acondroplasia. Y dos meses más tarde la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó la medicación y comercialización para los países de la Unión Europea y Estados Unidos, así como la importación para los países en los cuales aún no estaban autorizados o no tenían los medios para comercializarlo.

"Argentina es uno de ellos por lo cual la Anmat autorizó a Alma y a 10 niños más que accedan al tratamiento, y a más de 30 familias que ya han sido autorizadas y están requiriendo el tratamiento al igual que nosotros que por vía judicial al igual ya ganaron el tratamiento a través de una cautelar favorable", precisó.

ACONDROPLASIA Y ENFERMEDADES FRECUENTES

La acondroplasia es un tipo de trastorno genético óseo raro. La acondroplasia es el tipo más común de estos trastornos. Causa que el tejido fuerte y flexible llamado cartílago no se haga hueso de forma normal. Esto provoca una serie de síntomas tales como brazos y piernas cortas y cabeza grande.

"Pedimos que nos escuchen, por los derechos de las personas con discapacidad, con enfermedades poco frecuentes y sobre todo por los derechos del niño que están sobre todas las leyes y estados internacionales", reclamó la madre de Alma.