
Dos vías de esperanza para las enfermedades raras
Terapia génica y reposicionamiento farmacológico
Afectan a más de 300 millones de personas en el mundo, pero menos del 5% cuentan con un tratamiento probado.

Terapia génica y reposicionamiento farmacológico
Afectan a más de 300 millones de personas en el mundo, pero menos del 5% cuentan con un tratamiento probado.

Terapia génica
Primera cura de un bebé con edición de bases CRISPR para una enfermedad metabólica mortal







