Tijeras moleculares para corregir genes, la medicina atrapada entre la esperanza y el debate ético
¿Nacerán algún día bebés exentos de cualquier enfermedad genética, como en una película de ciencia ficción? Genes portadores de una enfermedad cardíaca hereditaria fueron modificados en embriones humanos con éxito por primera vez gracias a una técnica que genera tantas esperanzas como cuestiones éticas.
Esta investigación fue publicada el miércoles en la revista Nature. Aunque está aún en una fase muy preliminar, abre potencialmente la vía a grandes avances en el tratamiento de las enfermedades genéticas.
Sin embargo plantea serias cuestiones éticas dignas de ‘Un mundo feliz‘ de Aldous Huxley, ya que esta técnica podría, en teoría, ser utilizada para producir bebés genéticamente modificados con el objetivo de elegir el color de sus cabellos o aumentar su fuerza física.
La investigación sobre los embriones humanos cuenta con una regulación estricta y no se trataba de implantar los utilizados en el estudio en el útero de una mujer para dar comienzo a un embarazo. Por esto, los científicos no los dejaron desarrollarse más de unos días.
Este método, que necesita aún más investigaciones, ‘puede potencialmente servir para prevenir la transmisión de enfermedades genéticas a las futuras generaciones‘, comentó durante una conferencia de prensa telefónica una de las autoras del estudio, Paula Amato.
Pero esta perspectiva está lejos todavía. ‘Antes de los ensayos clínicos, serán necesarios investigaciones suplementarias y un debate ético‘, precisó la doctora Amato.
Corregir una errata
El estudio se realizó en la Universidad de Ciencias y de la Salud de Oregón (OHSU) en Estados Unidos por científicos estadounidenses, chinos y surcoreanos. La herramienta utilizada es la técnica CRISPR-Cas9, gran hallazgo que se dio a conocer en 2012.
Se base en una enzima que actúa como unas tijeras moleculares.
Estas pueden retirar partes no deseables del genoma de forma muy precisa para reemplazarlas por nuevas partes de ADN, un poco como cuando se corrige una errata en un procesador de texto.
El equipo de investigadores utilizó esta herramienta revolucionaria para corregir, en embriones humanos, el gen portador de la cardiomiopatía hipertrófica. Esta enfermedad cardíaca hereditaria puede provocar la muerte súbita, especialmente durante la práctica de deporte.
Los investigadores realizaron una fecundación in vitro de ovocitos femeninos normales por espermatozoides portadores del gen defectuoso. Al mismo tiempo que el esperma, los científicos introdujeron las herramientas de edición genética.
El objetivo: cortar el ADN defectuoso para provocar su reparación.
El resultado fue indiscutible. El 72% de los embriones (42 de 58) fueron así corregidos, mientras que esta tasa habría sido del 50% sin las famosas tijeras genéticas (de manera natural, los embriones habrían tenido una posibilidad de dos de heredar un gen sano).
Un precedente en China
‘Estas herramientas pueden aún mejorarse para llegar a una tasa de éxito del 90% incluso del 100%‘, predijo otro de los autores del estudio, Shukhrat Mitalipov.
En 2015, se llevó a cabo una experiencia similar en China pero con resultados menos concluyentes. El fenómeno de ‘mosaicismo‘ (presencia simultánea de genes sanos y defectuosos en el embrión) no pudo impedirse, lo que sí lograron los científicos del nuevo estudio.
‘La cuestión más debatida será la de saber si el principio mismo de modificar los genes de un embrión in vitro es aceptable‘, analizó un experto independiente, el profesor Darren Griffin (Universidad de Kent), citado por el Science Media Centre.
Ahora bien, según él, ‘otra cuestión debe entrar en el debate: ¿Es moralmente justo no actuar si tenemos la tecnología para prevenir estas enfermedades mortales?
En diciembre de 2015, un grupo internacional de científicos reunidos por la Academia Estadounidense de Ciencias (NAS) en Washington consideró que sería ‘irresponsable‘ utilizar la tecnología CRISPR para modificar el embrión con fines terapéuticos mientras que los problemas de seguridad y de eficacia no se hayan resuelto.
Pero en marzo, la NAS y la Academia Estadounidense de Medicina estimaron que los avances en este ámbito ‘abrían posibilidades realistas que merecían serias consideraciones‘.
Fuente: NA.
