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Se aprobó una nueva droga para tratar la hemofilia

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica confirmó que reduciría el sangrado en los casos más graves. Según la Fundación de la Hemofilia, los síntomas bajarían un 79% en adolescentes y adultos, mientras que la efectividad en niños sería de un 99%.

Según la Fundación de la Hemofilia, los síntomas bajarían un 79% en adolescentes y adultos, mientras que la efectividad en niños sería de un 99%.

En los últimos días se conoció una noticia que podría ser de gran ayuda para los pacientes que padecen hemofilia e, indirectamente, también para sus familias. La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó en Argentina una droga conocida como emicizumab. La clave de este fármaco es que previene los episodios de sangrado -muy comunes en algunas formas de la enfermedad- y permite que los pacientes tengan una mejor calidad de vida. 

Esta noticia es de gran importancia para las personas que padecen esta patología, que a su vez tiene varios subtipos que determinan su gravedad. 

 

La hemofilia es un trastorno en la coagulación de la sangre causado por un defecto en el mecanismo que interviene en el proceso

 

Si bien hay otros tipos, el más común es la hemofilia A, que en el mundo afecta a aproximadamente 320.000 personas.

Dado que el problema se encuentra en la coagulación de la sangre, el tratamiento consiste en el reemplazo del factor faltante. Hasta ahí parece un tratamiento sencillo, pero no siempre lo es, ya que uno de cada cuatro pacientes con hemofilia A severa desarrolla inhibidores que hacen que ese método no funcione.

Se trata de una patología genética que se caracteriza por la tendencia a generar hemorragias ya sean externas -por un orificio natural del cuerpo, como nariz, boca u oídos-, a través de una herida, o incluso internas. Estas últimas son las más frecuentes y se producen dentro de las articulaciones y los músculos.

El principal problema aparece en el momento en que la hemorragia ocurre en un órgano vital, en especial en el cerebro; es allí cuando la vida del paciente puede correr peligro. 
Es importante aclarar que esta patología se divide en dos clases, según el factor de coagulación faltante o insuficiente. Por un lado, se encuentra la hemofilia A, que es la más común (Factor VIII), mientras que por otro está la hemofilia B, menos frecuente (Factor IX).

"La hemofilia A se origina por mutaciones en el cromosoma X, caracterizado por la disminución o ausencia de la actividad funcional del Factor VIII. Afecta a los individuos varones del lado materno y en un tercio de los casos surge como consecuencia de mutaciones espontáneas", explicó Daniela Neme, directora de la Fundación de la Hemofilia, al diario Clarín. Según los datos de esta institución, en Argentina, la frecuencia de esta patología es de aproximadamente 1 cada 10.000 nacimientos de varones.

En general, es inusual que una mujer padezca hemofilia, aunque puede pasar si el padre tiene la enfermedad y la madre es portadora del gen de la hemofilia. Por el contrario, por la combinación cromosómica del varón, las probabilidades de que tenga la enfermedad se multiplican.

"Los pacientes con hemofilia A severa reciben tratamiento de profilaxis continua destinado a disminuir la incidencia de sangrados articulares. En el caso de los pacientes con hemofilia A que desarrollan inhibidores, los tratamientos disponibles son la inmunotolerancia, que consiste en administrar FVIII con el fin de intentar erradicar el inhibidor, y agentes bypasseantes para el manejo de los eventos hemorrágicos y para profilaxis", señaló la especialista. 

La hemofilia se manifiesta con hematomas extensos, sangrado espontáneo o durante mucho tiempo ante una herida. También puede producirse el sangrado en músculos y articulaciones, que a su vez se manifiestan con hinchazón, dolor y rigidez.

El diagnóstico se realiza a través de una muestra de sangre que mide el porcentaje de los factores de coagulación, que se indica realizar sobre todo cuando otros familiares tienen esta condición. Muchas veces, se descubre después de un episodio anormal de sangrado.

Fuente: Iprofesional .